天使人综合征的治疗迎来新突破！FDA授予OV101孤儿泻药称号

死神人遗传性是一种蛋白质缺陷而造成的疾病。此症的早产儿脸上常有脸孔，忽视语言能力、过动，且智能极差。病患中约80%时会有癫痫症状、约50%患有小头症。死神人遗传性的病变是由于来自祖母的第15号线粒体印迹蛋白质北区15q部分缺陷，或同时仅有两条来自父亲的含有此缺陷的第15号线粒体。

死神人遗传性与强直糖皮质激素的减少有关，强直糖皮质激素是选择性GABAAδ肽的一种功能，该肽可以使人脑正确地解读兴奋性和选择性神经回波。生物制药公司Ovid Therapeutics据悉宣布，英美两国FDA已授予OV101（gaboxadol）寡妇药美誉用以疗程死神人遗传性。OV101被指出是唯一一款正在研发的选择性GABAAδ肽激动剂，目前该公司正在进行关键性III期NEPTUNE试验，其主要结果下半年将于2020年第四季度公布。

Ovid Therapeutics总裁兼首席医学官，外科医生Amit Rakhit指出：“OV101有可能成为首个获取FDA批准的针对死神人遗传性的替代疗法。从FDA获取寡妇药美誉是Ovid的不可忽视里程碑。凭借这个美誉，我们有证照获取FDA的优先审查权”。

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